Пятница, 26.02.2021, 09:31
Приветствую Вас Прохожий | RSS
Меню сайта
Наш АНОНС !
Организатор
Концерт 2010
Узнай подробности!
Гимн SENI CUP
Позови друзей!
| More
Облако тегов
Послать в соцсеть
Главная » 2016 » Октябрь » 12 » Экспериментальный препарат испытали на детях со спинальной мышечной атрофией
08:39
Экспериментальный препарат испытали на детях со спинальной мышечной атрофией

  Группа специалистов из Университетского колледжа Лондона (University College London) во главе с Франческо Мунтони (Francesco Muntoni) воодушевлена результатами испытаний нового лекарства от спинальной мышечной атрофии. Генетическое заболевание бывает разной тяжести и дети, страдающие наиболее серьезными формами, не способны даже сидеть и редко доживают до двухлетнего возраста.

  Малыши, прошедшие курс нового препарата нусинерсен, смогли самостоятельно сидеть и даже ходить с поддержкой. Результаты впечатлили ученых и клинические испытания лекарства были прекращены досрочно – его эффективность была настолько очевидна, что было неэтично давать плацебо малышам из контрольной группы.

  Нусинерсен содержит фрагменты ДНК, которые способны связываться с определенными участками РНК. Это позволяет блокировать или изменять продукцию тех или иных белков. Несмотря на то, что потенциал таких препаратов, называемых антисмысловыми, довольно высок, пока они не нашли широкого применения в клинической практике. Это связано с тем, что до последнего времени ученые не могли подобрать способ защиты вводимых ДНК-фрагментов от разрушения. При создании нусинерсена им удалось модифицировать их и создать долгоживущий препарат, который не разрушался сразу после введения и прочно связывался с РНК. Такие лекарства могут замедлить прогрессирование болезни или даже предотвратить ее дебют.

  Впрочем, несмотря на получение впечатляющих результатов, нельзя сказать, что препарат оказался эффективен на 100%. Кроме того, такие лекарства не лишены недостатков – пациентам необходимы регулярные повторные инъекции, а кроме того, препарат должен вводиться в спинномозговую жидкость. Такая процедура может сопровождаться серьезными осложнениями.

  Ученые считают, что подобные лекарства могут появиться и для пациентов, страдающих другими заболеваниями, например, болезнью Альцгеймера или хореей Хантингтона – испытания антисмыслового препарата для таких пациентов уже ведутся.

 

 

Фото: shutterstock.com

Просмотров: 901 | Добавил: Senicup2019
Поиск по сайту
Наше кино
БФФ на SeniCup
По теме сайта
Присоединяйся!
Друзья сайта
  • Генеральный спонсор
  • Офис SENI в Беларуси
  • SENI CUP на TUT.BY
  • SENI CUP на INTERFAX
  • SENI CUP на Mail.RU
  • ООН/ПРООН в Беларуси
  • Футбольный партнер
  • Социальный спонсор
  • Прикосновение к жизни
  • Туровская епархия
  • Football.By
  • ДОЦентр "НАДЕЖДА"